封面新闻记者 周家夷
14年的时光悄然流逝，曾经在血液内科病床上艰难抗争的小静（化名），如今已然出落成一位亭亭玉立的少女。她身高1.65米，正就读于成都某“211”大学的外语专业。对于同学来说，小静笑容灿烂，总是充满青春的活力，经常积极参加志愿者活动。
谁能想到，这明媚的生命之光，曾几乎被一种名为范科尼贫血的罕见病吞噬？
如今，处于人生重要成长阶段的小静，满怀感恩，希望通过媒体向曾经帮助过她的四川脐血库和刘芳医生，道出深藏心底的谢意。
脐带血移植 让5岁罕见病患儿重燃生命“火焰”
2009年，年仅5岁的小静身上出现了一系列令人揪心的症状：她总会毫无缘由地频繁发烧，体温反复升高，而且日常中普通的磕磕绊绊，在小静身上留下的并非正常的淤青，而是那些迟迟无法消散的紫色斑块。心急如焚的家长赶忙带着小静前往离家最近的医院进行全面检查。然而，检查得出的异常血象结果，瞬间让一家人陷入深深的担忧之中，不知道孩子究竟面临着怎样严重的状况。
随后，为了能得到更专业的诊断与治疗，一家人马不停蹄地转到了另一家妇女儿童专科医院。经过详细的检查和专业医生的诊断，最终得到了一个令人痛心的结果——重型再生障碍性贫血。这一诊断结果犹如晴天霹雳，给这个原本幸福的家庭带来了沉重的打击。
为了治疗“再生障碍性贫血”，一家人踏上了漫长而艰辛的求医之路。他们四处奔波，甚至远赴河北寻求中医。但尝试多种治疗再生障碍性贫血的方案后，孩子的病情没有得到好转，反而逐渐恶化。
就在绝望之际，2010年冬天，一家人经病友介绍，找到了刘芳医生。
“当时，我看了她的病例，觉得情况恐怕并不简单，必须排除其他疾病的可能性，”目前已是上海新道培血液病医院医疗副院长、血液一科主任的刘芳回忆说，凭借丰富的经验和敏锐的直觉，她多方联系，将小静的血液样本空运至天津做进一步检查。
最终真相大白——小静患的并非再生障碍性贫血，而是更为棘手、罕见的先天性骨髓衰竭疾病——范科尼贫血。
据刘芳介绍，范科尼贫血是一种罕见且严重的遗传性血液系统疾病，其临床特征主要表现为骨髓衰竭、先天畸形以及肿瘤易感性显著升高。
由于范科尼贫血与再生障碍性贫血在临床表现上存在相似性，且部分患者并未表现出明显的先天畸形，因此该病极易被误诊为再生障碍性贫血。若患者被错误地诊断为再生障碍性贫血，并接受了针对该病的免疫抑制剂、激素等治疗方案，这些治疗不仅对范科尼贫血患者而言是无效的，而且还会导致患者浪费治疗费用、延误最佳治疗时机，更为严重的是错误的治疗方式还会对患者的身体造成严重损害。造血干细胞移植是治疗范科尼贫血的唯一方式。
受限于十多年前的医疗条件，经过慎重考虑，刘芳医生制定了利用小静妈妈的骨髓造血干细胞联合四川脐血库提供的脐带血辅助的移植治疗方案。
2011年3月，这场承载着希望的移植手术顺利完成。
跨越14年的生命“逆袭” 她带着感恩拥抱未来
脐带血是新生儿出生后残留在脐带、胎盘中的血液，这种特殊的血液中含有丰富的造血干细胞，是造血干细胞重要来源之一。根据国家卫生健康委员会印发的《国家限制类技术目录和临床应用管理规范（2022版）》，脐带血造血干细胞移植可应用于白血病、再生障碍性贫血等恶性、非恶性血液系统疾病以及部分遗传病、先天性疾病、代谢性疾病的治疗。
“这次移植过程中，原本用于辅助的脐带血造血干细胞展现出强大的生命力，”刘芳说，当时观察到一种奇怪的现象，小静妈妈的细胞成分开始慢慢下降，而脐带血所占比例逐渐上升，最终原本不被看好的脐带血成功“逆袭”，为小静重建了造血和免疫系统。
移植后小静出现了一些排异反应，靠着刘芳医生坚持不懈的努力，最终挺了过来。
三年后，小静彻底摆脱药物，曾经被病魔笼罩的阴霾彻底消散。
如今，14年过去了，21岁的小静已是大三学生，她不仅在学业上勤奋努力，还去医院当过志愿者，用自己的故事鼓励正在接受治疗的患者。
对未来，她充满憧憬，计划出国留学，追逐更大的梦想。
谈及过往，她眼中满是感激：“谢谢刘芳医生和四川脐血库当年的帮助，让我能健康快乐地站在这里，我相信，我的梦想一定会实现！”
